La fondation Aplastic Anemia and MDS International Foundation propose des informations concernant trois maladies rares de la moelle osseuse: l'anémie aplasique, les syndromes myélodysplasiques (MDS) et l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH).
L'anémie aplasique est une maladie de la moelle osseuse qui survient quand cette dernière ne produit plus suffisamment de globules rouges, globules blancs et plaquettes. Les cellules sanguines produites ne présentent aucune anomalie, mais la moelle osseuse n’en fabrique pas assez. L'anémie aplasique peut être légère, sévère ou très sévère. Chez les personnes souffrant d'anémie aplasique sévère ou très sévère, les infections et les hémorragies peuvent être fatales.
Les syndromes myélodysplasiques (MDS) sont des troubles de la moelle osseuse. Chez les patients souffrant de ces maladies, les cellules souches hématopoïétiques contenues dans la moelle osseuse ne parviennent pas à produire suffisamment de cellules sanguines saines. C'est pourquoi ces personnes peuvent manquer de globules rouges, de globules blancs et/ou de plaquettes (petites cellules qui permettent au sang de coaguler).
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) est une maladie rare et grave qui touche le sang. Chez les patients souffrant de PNH, les globules rouges se désagrègent : c'est l'hémolyse. En temps normal, les cellules sanguines disposent d'une protéine qui les protège du système immunitaire. L'hémolyse survient quand cette protéine est absente.
Lorsqu'ils découvrent qu'ils sont atteints d'une maladie rare de la moelle osseuse, les patients se posent une multitude de questions. La fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MDSIF) apporte des réponses aux personnes souffrant d'anémie aplasique, de MDS et de PNH en leur fournissant des informations qui ont été vérifiées auprès de médecins spécialistes.
L’AA&MDSIF met à la disposition des patients trois guides qui peuvent être téléchargés gratuitement au format PDF :
- Votre guide pour comprendre l'anémie aplasique
- Votre guide pour comprendre les syndromes myélodysplasiques (MDS)
- Votre guide pour comprendre l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH)
L'AA&MDSIF propose également ces guides gratuits sous un format spécial pouvant être imprimé et distribué par les médecins, cabinets médicaux, cliniques ou hôpitaux. Ce format est disponible sur simple demande à l'adresse: global@aamds.org
Le Dr Régis Peffault de Latour, de l'hôpital Saint-Louis de Paris, est un spécialiste des MDS mondialement reconnu. Il répond aux questions suivantes:
- Qu'est-ce que les MDS?
- Comment détecter les MDS?
- Quelle est la différence entre les soins de support et les traitements actifs des MDS?
- Comment choisir le traitement le plus adapté à chaque patient?
- Quels nouveaux traitements sont en cours d'élaboration pour les patients souffrant de MDS?
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Les associations et organismes suivants proposent également des informations pour les patients souffrant de maladies rares.